Page 52 - 2018食藥署年報(中文版)

第五節 罕見疾病藥物管理政策

政策起源

我國「罕見疾病防治及藥物法」於89年1月14日立法院三讀通過，同年8月9日

開始施行，台灣為全世界繼美（1983年）、日（1993年）、澳（1997年）與歐盟

（2000年）之後第五個制定相關法案的國家，意義彌足珍貴。

雖然美國是全世界最早制定罕見疾病藥物相關法規及管理制度的國家，1983年即

完成「孤兒藥法案（Orphan Drug Acts）」，然我國結合了「罕見疾病法」和「罕見

疾病藥物法」，突顯政府在罕見疾病議題上的宏觀立場，我國法案涵蓋預防性的優生

保健、衛生教育、病患福利、國際合作及醫療團隊配置等議題，展現我國罕見疾病管

理已從藥物管理提升到疾病預防、醫療協助、公共衛生等跨域整合。

施行措施

為提高藥商製造或輸入罕見疾病藥物之意願，我國「罕見疾病防治及藥物法」規

定，罕見疾病藥品許可證之有效期間延長至10年，同時在有效許可的10年中，不受理

同類藥物查驗登記申請，以保障供應罕見疾病藥品藥商之適當利益；另在確保藥物產

品品質、有效及安全的前提下，簡化罕見疾病藥物登記時應檢附的資料，包括取消十

大先進國採用證明之限制，免除樣品送驗，及減少查驗登記規費等，以協助藥商製造

或輸入罕見疾病用藥，爭取罕見疾病病人生機。

成果效益

截至106年12月止，我國已公告認定適用「罕見疾病防治及藥物法」之藥物品項

共99項，核發罕見疾病藥物許可證共85張。

依「罕見疾病防治及藥物法」第21條規定，中央主管機關應編列罕見疾病藥物年

報，載明使用數量、人數、不良反應及其他相關報告等資料。罕見疾病藥物年報自91

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