發文日期：中華民國114年11月5日

發文字號：衛授食字第1141401691號

附件：適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項1份

主旨：修正「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，並自即日生效。

依據：罕見疾病防治及藥物法第三條第二項及第二十三條。

公告事項：

一、新增認定「Birch bark」(Gel，100mg/g)為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為「在年齡為六個月以上的病人中，治療伴隨失養型及接合型大皰性表皮分解水皰症(Epidermolysis Bullosa，EB)出現的部分厚度傷口」。

二、修正「Iptacopan hydrochloride」（Capsules，200 mg）認定之適應症為「治療陣發性夜間血紅素尿症 (Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria，PNH)出現溶血性貧血 (hemolytic anemia)的成人病人」。