依據：行政程序法第一百五十一條第二項準用第一百五十四條第一項。

公告事項：

一、修正機關：衛生福利部。

二、修正依據：罕見疾病防治及藥物法第三條第二項及第二十三條。

三、修正內容：

(一)新增認定「Patisiran」（solution for infusion，2mg/mL）為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為「治療成人TTR（transthyretin）家族性澱粉樣多發性神經病變（Familial Amyloidotic Polyneuropathy），神經病變的疾病嚴重度限於第一、二期的病人」。

(二)新增認定「Icatibant」（injection，10mg/mL）為「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為「適用於體內C1酯酶抑制劑不足的成人、青少年及2歲以上兒童，在其遺傳性血管性水腫（hereditary angioedema，HAE）急性發作時進行症狀治療」。

四、「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」修正草案總說明及修正對照表如附件。本案另載於行政院公報資訊網、本部網站「衛生福利法規檢索系統」下「法規草案」網頁、本部食品藥物管理署網站「公告資訊」下「本署公告」網頁及國家發展委員會「公共政策網路參與平臺─眾開講」網頁(https://join.gov.tw/policies/ (另開視窗))。

五、本案為例行罕見疾病藥物之認定預告修正案，屬較無爭議且涉及病人後續用藥之申請，為免影響病人治療權益，爰定公告期為14天。對於公告內容有任何意見或修正建議者，可於本公告刊登公報之隔日起14日內，至前揭「衛生福利法規檢索系統」或「公共政策網路參與平臺─眾開講」網頁陳述意見或洽詢：

(一)承辦單位：衛生福利部食品藥物管理署。

(二)地址：台北市南港區昆陽街161-2號。

(三)電話：02-2787-7426。

(四)傳真：02-3322-9527。

(五)電子郵件：irene-1019@fda.gov.tw。