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預告修正「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」草案 【發布日期:2016-06-07】 發布單位:藥品組

依據:行政程序法第一百五十一條第二項準用第一百五十四條第一項。
公告事項:
一、修正機關:衛生福利部。
二、修正依據:罕見疾病防治及藥物法第三條第二項及第二十三條。
三、修正內容:
(一)修正「Cholic acid」認定適應症為「Sterol-27-hydroxylase deficiency、2-methylacyl-CoA racemase (AMACR) deficiency、cholesterol 7α-hydroxylase (CYP7A1) deficiency、3β-hydroxy-Δ5-C27-steroid dehydrogenase deficiency (3β-HSD)及Δ4-3-oxosteroid 5β-reductase deficiency (AKR1D1)單一酵素缺乏造成之先天性膽酸合成障礙。輔助治療『過氧化體代謝異常[peroxisomal disorders (PDs)]』,包括『Zellweger spectrum disorders』病患呈現肝病表現、脂肪瀉或降低脂溶性維生素吸收併發症。」
(二)新增認定「Human plasma coagulation factor XIII」(Injection,250IU/vial)為適用「罕見疾病防治及藥物法」之藥物,適應症為「先天性第十三凝血因子缺乏症的預防性治療以及圍手術期(perioperative)出血管理」。
(三)修正「Imiglucerase」(Injection,400 units/vial)認定適應症為「改善高雪氏症症狀,包括貧血、血小板減少症、肝臟或脾臟腫大、骨病變(但對於神經學症狀無效)」。
(四)新增「Sodium Phenylbutyrate」認定劑型劑量「顆粒劑,483mg/g」,適應症為「缺乏Carbamyl phosphate synthetase (CPS), Ornithine transcarbamylase (OTC)或Argininosuccinic synthetase (AS)之先天性尿素循環障礙」。
四、「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」修正草案總說明及修正對照表如附件。本案另載於本部全球資訊網站(http://www.mohw.gov.tw)法令規章-衛生法令查詢系統之法規草案項下,及衛生福利部食品藥物管理署全球資訊網站(http://www.fda.gov.tw)之「公告區」。
五、對於本公告內容如有任何意見或修正建議者,請於本公告刊登公報次日起14日內陳述意見或洽詢。
(一)承辦單位:衛生福利部食品藥物管理署。
(二)地址:台北市南港區昆陽街161-2號。
(三)電話:02-2787-7441。
(四)傳真:02-2787-7498。
(五)電子郵件:hsp@fda.gov.tw
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