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修正「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」,並自即日生效。 【發布日期:2016-07-22】 發布單位:藥品組

依據:罕見疾病防治及藥物法第三條第二項及第二十三條。
公告事項:
一、修正「Cholic acid」認定適應症為「Sterol-27-hydroxylase deficiency、2-methylacyl-CoA racemase (AMACR) deficiency、cholesterol 7α-hydroxylase (CYP7A1) deficiency、3β-hydroxy-Δ5-C27-steroid dehydrogenase deficiency (3β-HSD)及Δ4-3-oxosteroid 5β-reductase deficiency (AKR1D1)單一酵素缺乏造成之先天性膽酸合成障礙。輔助治療『過氧化體代謝異常[peroxisomal disorders (PDs)]』,包括『Zellweger spectrum disorders』病患呈現肝病表現、脂肪瀉或降低脂溶性維生素吸收併發症」。
二、新增認定「Human plasma coagulation factor XIII」(Injection,250IU/vial)為適用「罕見疾病防治及藥物法」之藥物,適應症為「先天性第十三凝血因子缺乏症的預防性治療以及圍手術期(perioperative)出血管理」。
三、修正「Imiglucerase」(Injection,400 units/vial)認定適應症為「改善高雪氏症症狀,包括貧血、血小板減少症、肝臟或脾臟腫大、骨病變(但對於神經學症狀無效)」。
四、新增「Sodium Phenylbutyrate」認定劑型劑量「顆粒劑,483mg/g」,適應症為「缺乏Carbamyl phosphate synthetase (CPS), Ornithine transcarbamylase (OTC)或Argininosuccinic synthetase (AS)之先天性尿素循環障礙」。
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