發文字號：署授食字第1011409066號

附件：修正罕藥品項

主旨：修正「適用罕見疾病防治及藥物法之藥物品項」，並自即日生效。

依據：罕見疾病防治及藥物法第三條第二項及第二十三條。 

公告事項：新增認定3項適用「罕見疾病防治及藥物法」之藥物： 

  一、「Carbaglu」，適應症為「(1)因N-acetylglutamate synthase deficiency缺失而引起的高血氨症；(2)isovaleric acidaemia造成之高血氨症；(3)methymalonic acidaemia造成之高血氨症及(4)propionic acidaemia造成之高血氨症」。

  二、「Tyvaso」，適應症為「WHO Group I 原發性肺動脈高血壓合併NYHA class III症狀」。

  三、「TOBI Podhaler」，適應症為「治療6歲以上(含6歲)囊狀纖維化症患者(cystic fibrosis)之肺部綠膿桿菌(Pseudomonas aeruginosa)感染」。